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                你听说过一支⌒药要1448万元吗?深圳25个家庭望眼欲穿♂盼降价

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                你听说过一支药要1448万元吗?深圳25个家庭望眼欲穿盼降价

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                据了解,由于脊髓型肌肉萎缩症属于罕◣见病←,药物的研发会更困难,更耗时,往往得花数年』时间斥巨资才能研发出来。

                原标题:你听说过一支药要1448万元吗?深圳25个家庭望眼欲穿盼降价

                深圳特区报2019年7月1日讯 近日,“1448万元一支的天价药”,这个话题引起不少网抵擋風沙暴友热议。这种药被称为“史攻擊上最贵药”,宣称能治愈脊髓肌肉萎缩症(SMA)。它是一种罕见病←,患者大多为孩子,病症表现为肌肉⌒ 萎缩和无力,最终导致呼吸衰竭甚至死亡。

                目前,深圳约有25个患有SMA的家庭,孩子的病之前无药可治。可上述药物研发成功的消→息,并没能给这些家庭带来希望,高昂的价格让原本就不堪重负的家庭再次▽跌入绝境。

                SMA家庭:是希望还是失望

                “这病怎么治?”“目前还没有药▲。正在他研发中。”“一点办法都没有吗?”“没有。”2018年,在深圳生活的陈女士,其2岁的儿子被确诊为脊髓肌肉萎缩症。她先后辗转各地询问医生如何□ 治疗。然而,医生都告诉她:没有药。

                脊髓肌肉萎缩症是一种罕见的☉遗传性神经肌肉疾病。根据中国◆产前诊断杂志给出的数据,新生儿发病率约为1/6000~1/10000,也就是说每10000名新生儿中就有一人受此影响。患者大多表现为肌肉萎缩和※无力,严重的无法直轟立行走,终日躺在床上,最终由于肌无力引起呼吸衰竭甚至死亡,最严重患者多在2岁以内死卐亡。

                该病的病因明确,但一直以来现有的医学手段都无计可施,处于无药下症的空白局面。该病主要治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助手段延缓孩子生命。

                陈女士的儿子被确█诊为SMA-Ⅲ型,属于SMA中表现最轻的一类。陈女士说:“3岁的他目可是直接從其中穿梭過去前还可以独自行走超过10米,但大多数时候他⊙只能坐在宝宝车上,或者抱着。如果再⊙大些,只能坐╱轮椅了。”

                陈女士曾带孩子到康复≡中心,由于没有懂这方面的康复师,她又把孩子带回来了,“只能自』己在网上和病友之间相互交流护理知识,每天让孩子坚持行走,即使走的姿势不好会导致骨〇骼变形,但只有这样才能减缓病情的进展。”

                安妈妈的女儿今】年7岁了,被诊断为SMA-Ⅰ型。“目前小孩只能坐,从来没這座高山站过,生活无法自理。我们用咳痰○机、呼吸机,帮助她减少由于肌无力带来▽的呼吸困难隨后咬了咬牙等问题。我们ξ只能一天天地熬,就盼望着︽药赶紧研发出来。因为时间越长,即使用〗上药,康复的可能性也越来越小。”

                在他们的等待中,事情迎◤来了转机。今年5月,宣称能根本上治疗SMA的药物Zolgensma基因疗法研发成功,被批准在美国上市,定价为每支▆210万美元(折合人民币约1448万元)。

                虽然药效好,一支即可治疗,但在听到这个↘消息时,安妈妈说:“这个价钱对我们来说是天价,无论如何也承ㄨ担不起。有药相当于无药啊々。”

                研发企业:研发成㊣本高居不下

                一边是患者急需用药的急迫性,一边却是企业》在研发药物过程中高昂的成本。Zolgensma的研发公司瑞士诺华制药总裁曾表示,该款药物只有♂定价在400万至500万美元,才能够维持成本。

                据了解,由于脊髓型肌肉萎缩症属于罕见病,药物的研发会更困难,更耗时,往往得花数→年时间斥巨资才能研发出来。

                2017年,一家基因治疗创业公司AveXis,研发了针对脊髓性肌肉萎缩症的新型基因疗法 AVXS-101,这是Zolgensma基因¤疗法的前身。2018年4月,诺华制︼药宣布以总计高达87亿美元@的价格收购 AveXis,获得该基因〒疗法。也就是说,从前期药物实验到三期临床研究,至少耗资几十亿美元。

                同时,由于治疗罕见病的药物所面对的々群体非常小,这也导√致价格高居不下。

                美儿SMA关爱中心主任马斌告诉记者,目前针对该病有两款药物,除了Zolgensma,还有一款诺西那生钠注射液。这款药物能够稳定和控制患者♀病情。

                目前,Zolgensma尚未被引进国内。今年4月,美国渤健〓公司的诺西那生钠药物通过优先审评程序,成为目前国内唯一一个脊髓性肌肉萎缩症治疗药ξ物,患者无药可医的局面被↘扭转,但即便如此,该款药←物的价钱同样令许多患者望尘莫及。

                专家呼吁:自主研发,医保覆盖保证用药

                据了解,目前深圳约事情出現有25个患有SMA的家庭。根据美儿SMA关爱中心数据显示,在国内,则有三到五万▲的SMA患者。马斌指出,这些患者家庭在面对SMA时,已经投№入了大量精力和金钱在维持孩子的Ψ日常照料和保持稳定的身体状况,已经处于▃困境之中。

                为了支持罕见病的诊断和治疗,2018年5月,脊髓性肌肉萎缩症被列入中↓国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目▲录》。

                在社会救助方面,今年4月,中国SMA诊治中心联盟成立,全国25家医院成为联盟首批成∑员单位,其中包括了深圳市儿』童医院。

                5月31,中国初级看著何林卫生保健基金会日宣布中国首ξ 个脊髓性肌萎缩症(SMA)患者援助项目启动。项目援助药物⌒ 诺西那生钠注射液由美国渤健公司向中国初级◣卫生保健基金会捐赠。然而,这并◇不代表诺西那生钠注射液免费。据了解,药物援助为负荷剂量期间的后三针,以及维持剂↑量期间的第二针,患者仍然需负担注射剂的部分费用。

                美儿SMA关爱中心主任马︼斌说,“如果按照美国售价的话,中国患者肯定用不起。即便∞比美国价格要更低一些,经济压力对于他们来说環視一圈仍然不小。只有社会救助等多方的加入,以及自主研发药物和∩医保覆盖,才能真正减轻这些家庭的成☆本。”

                “我们甚至希望,有』能力的城市,比如深圳、上海、北京等,能够率先将▅该类药物纳入地方医保,先帮助一部分家庭走出困境。”马斌表示

                此前,罕见病戈谢病患者▂临同样困境:一个戈谢病成年患者的※药费每年超过200万元,且需要终生↑用药。这意味着,几乎没有人可以用得起。在当时,为∞了更好解决问题,山东青岛将戈谢病纳入大病救助范围。但与普遍理解的医保报销不同,青岛进行的大病救助,其报销特效药的资金并不来自医保,而是来自市政府专项资金,社保部门@ 只负责谈判与经办。最终,戈谢病患者家庭只需支付一到两万。

                这种政府、药企和患者三方共担∏的机制被称为“青岛模式”。目前,在政府的重视下和社会的努力下,戈谢病已纳入部分地方社保。

                一位SMA患儿的家长陈先生★说:“我们非常渴望能够有实质性政策支持。我们这些SMA孩子太可︽怜了,他们大多数是儿童期开始发病,以前一直没︻有药物,无法控制疾病的恶化,现在∏有药物了,又是天价,没有人能承担得起。”(记者 曾逸敏)

                [责任编辑:刘婷]